Telethon è una delle principali charity italiane. Fondata nel 1990 su mandato di una comunità di pazienti, il suo obiettivo è realizzare la promessa della cura delle malattie genetiche rare attraverso il finanziamento di ricerca biomedica eccellente.
Ad oggi si conoscono diverse migliaia di malattie genetiche, per un 50% pediatriche…
per la maggior parte di queste non esiste una terapia risolutiva. La rarità di queste patologie fa sì che esse siano trascurate dai principali investimenti pubblici e privati.
Telethon esiste proprio per far sì che nessuno sia escluso dalla concreta speranza di una cura.
Per questo la Fondazione investe nella migliore ricerca scientifica le donazioni che gli Italiani continuano ad affidare alla sua gestione che, negli anni, ha dato prova di trasparenza, efficienza ed efficacia.
Infatti, dal 1990 a oggi Telethon ha conseguito importanti successi e risultati promettenti nella lotta alle malattie genetiche rare. Grazie alla ricerca finanziata, per molti bambini nel mondo esiste, finalmente, la reale possibilità di un futuro libero dalla malattia. La sfida è, tuttavia, ancora urgente perché le malattie da combattere sono tante e molte famiglie aspettano una risposta dalla ricerca.
Trasparenza, merito, efficacia
I soldi raccolti tramite la maratona tv, la tramite Walk of Life e le altre iniziative realizzate dalla Fondazione sul territorio durante tutto l’anno, sono impiegati per finanziare i migliori progetti di ricerca selezionati tramite un rigoroso sistema di valutazione da una commissione internazionale di esperti (le presenze degli scienziati italiani che operano in Italia sono ridotte per minimizzare il rischio di conflitti d’interesse).
Attualmente sono 393 i laboratori impegnati nella realizzazione di progetti di ricerca targati Telethon, all’interno di queste equipe stanno facendo esperienza anche molti giovani (circa un migliaio).
Venti di questi gruppi di ricerca sono riuniti nei due istituti Telethon, l’istituto Telethon per la terapia genica di Milano (Hsr-Tiget) e l’istituto Telethon di genetica e medicina di Napoli (Tigem), altri venti laboratori in tutta Italia sono guidati dai giovani ricercatori dell’istituto Telethon Dulbecco (il programma di Telethon per lo sviluppo della carriera indipendente dei giovani scienziati); gli altri gruppi finanziati si trovano presso università, ospedali e centri di ricerca non profit distribuiti su tutto il territorio nazionale.
I principali risultati
Dal 1990 la ricerca Telethon ha prodotto risultati eccellenti testimoniati dal prestigio delle oltre 8000 pubblicazioni scientifiche prodotte e, soprattutto, dal significativo avanzamento verso la cura delle malattie genetiche. Per una grave forma di immunodeficienza congenita (Ada-Scid) la ricerca è arrivata a mettere a punto una terapia efficace sui pazienti e per una ventina di altre patologie i progetti in corso stanno sviluppando strategie di cura.
I numeri
Grazie ai fondi raccolti, negli anni Telethon ha potuto sostenere il lavoro di 1.510 team di ricerca per 2.431 progetti di ricerca su 445 malattie genetiche studiate, meritando 8.698 pubblicazioni su prestigiose riviste scientifiche internazionali. Per mantenere la promessa fatta ai pazienti, Telethon si è impegnata a trasformare i risultati della ricerca di base in terapie accessibili. Ad oggi, la ricerca Telethon ha messo a punto due terapie risolutive e sta sviluppando venticinque strategie di cura per malattie genetiche rare.
Fonte Ufficio Stampa Telethon